Mukowiscydoza na szczęście nie jest częstą chorobą genetyczną. Niestety – ta rzadkość jej występowania sprawia też, że rządzący od lat ją ignorują, bo przecież głos kilkunastu tysięcy wyborców nie ma znaczenia.
Choć ministerstwo musi się teraz mierzyć z problemem koronawirusa, łaskawie przypominam, że na tym jego obowiązki się nie kończą, istnieją też o wiele mniej medialne i atrakcyjne biznesowo choroby, z którymi każdego dnia zmagają się miliony Polaków. Kwestia refundacji leków na mukowiscydozę jest jednak nadal przez resort ignorowana, nie pomogła też nasza ostatnia publikacja w tej sprawie. W Unii Europejskiej zarejestrowano lek, na który chorzy czekali od lat. Leki przyczynowe na mukowiscydozę pomagają zresztą wszędzie, tylko nie w Polsce. Przypomnijmy:
Leki przyczynowe na mukowiscydozę są refundowane w 26 państwach w większości Unii Europejskiej: Australii, Anglii, Szkocji, Irlandii, Walii, Irlandii Północnej, Danii, Niemczech, Austrii, Szwajcarii, Francji, we Włoszech, Hiszpanii, Belgii, Holandii, Luksemburgu, Izraelu, Słowenii, Czechach, Kanadzie i Stanach Zjednoczonych, natomiast w 5 krajach: Rumunii, Węgrzech, Szwecji, Portugalii, Norwegii, jest finansowany ze środków publicznych i dostępny dla pacjentów w ramach innych metod finansowania.Możemy mówić o bogatych Niemczech czy Szwajcarii, ale refundacja obejmuje również takie kraje jak Czechy, Rumunię, Portugalię.
W Polsce kosztują około 1 miliona złotych rocznie.
Ministerstwo Zdrowia ignoruje chorych na mukowiscydozę
Być może gdyby chorzy na mukowiscydozę zawodowo zajmowali się nauką jazdy na nartach, zainteresowanie ich problemami byłoby większe. Tak jednak nie jest, to młodzi ludzie, najczęściej dzieci, którzy przy obecnym stanie medycyny mają szansę na normalne życie. Ale nie w Polsce.
Pomimo wielu próśb o spotkanie ze strony środowisk wspierających chorych na mukowiscydozę, ministerstwo nawet nie odpisuje. Tymczasem producent leku Vertex walczy od strony biznesowej – przygotowując nową, korzystniejszą ofertę, jednak wciąż czeka na spotkanie z ministrem. Co więcej, to nawet nie jest najbardziej nowoczesny lek, na który aktualnie mogą liczyć chorzy, a i tak nie rozwiązano jeszcze kwestii jego refundacji. Od czasu ostatniej publikacji Bezprawnika w tej sprawie, producent leku u miał poprawić ofertę, dostosować ją do „polskich realiów”. Z informacji uzyskanych przez chorych na mukowiscydozę od producenta, taka oferta jest gotowa, natomiast Ministerstwo zwleka ze spotkaniem. Mimo próśb ruchu „2000 powodów” o spotkanie z Ministrem, również takie spotkanie nie doszło do skutku.
Mukowiscydozę można leczyć, ale nie w Polsce
Niedawno Europejski Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi, wydał pozytywną opinię na temat stosowania potrójnej kombinacji modulatorów CFTR Kaftrio® (Vertex Pharmaceuticals) u pacjentów powyżej 12 lat. Dokumentacja zostanie teraz przejrzana przez Komisję Europejską, która udziela pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. Ten proces trwa zwykle około 2 miesięcy. Lek jest przeznaczony dla około 90% pacjentów z mukowiscydozą, absolutnie zmienia jakość i długość życia, przez lekarzy uznawany za wielki krok milowy w leczeniu mukowiscydozy i tzw. gamechanger.
Niestety w Polsce pacjenci leczeni są jedynie objawowo, a nie jak w całej Europie i na świecie również przyczynowo, z uwagi na brak refundacji i wysokie ceny tych leków. Lek Kaftrio będzie czwartym lekiem (obok Kalydeco, Orkambi oraz Symkevy), który walczy z przyczyną, a nie objawami choroby. Leki dostępne od lat, a także kolejne dopuszczane do obrotu, które ratują życie polscy chorzy i ich rodziny mogą oglądać jedynie w internecie.
Ministerstwo twierdzi, że różnica w długości życia między krajami europejskimi a Polską wynosi 15 lat, mimo iż leczenia przyczynowego przez długi czas nie było. W Europie i na świecie obecnie stosuje się leczenie przyczynowe, dlatego ta różnica jeszcze się zwiększy. Kiedyś chorzy na mukowiscydozę marzyli, aby dożyć przeszczepów płuc – nowe terapie mają na celu odsunięcie przeszczepu w czasie, nierzadko o wiele lat.
Moje marzenie zawodowe jest takie, aby prewencja indywidualnego pacjenta była tak dostosowana, aby przeszczepów narządowych nie było, żeby nie były potrzebne – mówił polski naukowiec, profesor Jerzy Kupiec-Węgliński w materiale Dzień Dobry TVN.
Profesor swoją karierę realizuje w USA. Premier Morawiecki prosił, aby młodzi ludzie nie wyjeżdżali z kraju. Polscy chorzy, którzy chcą studiować i pracować w Polsce, muszą jednak zwykle na zawsze opuścić kraj, dla życiodajnego leku. Polscy przedsiębiorcy, często rodzice, zamykają firmy i przenoszą je do Czech czy też Niemiec.
